Na świecie żyje ok. 37 mln ludzi zakażonych wirusem HIV lub cierpiących na AIDS. Mimo ogromnych postępów na polu walki z innymi chorobami, wciąż nie udało się opracować leku, który byłby w stanie całkowicie wyleczyć z HIV. Istnieją terapie, które znacznie wydłużają życie osób zakażonych patogenem, poprawiając także ich komfort życia, ale wirus na pewnych (często trudnych do wykrycia) poziomach cały czas pozostaje w organizmie.
Czytaj też: Jeden zastrzyk wyleczy z wirusa HIV? Opracowano przełomową terapię
Przypadek 53-letniego mężczyzny z Düsseldorfu, który został poddany przeszczepowi szpiku kostnego (komórek macierzystych) w celu leczenia białaczki, został opisany w Nature. Podobnie jak w przypadku pacjenta “Berlin” i “Londyn”, dawca szpiku miał rzadką mutację, która zapewniła biorcy odporność na niektóre szczepy wirusa HIV (w tym HIV-1 występujący u ludzi).
To podkreśla, że to podejście jest skuteczne i powtarzalne. Jest jeszcze jednak za wcześnie, by mówić o pełnym sukcesie, gdyż terapia nie zadziałała u kilku innych pacjentów.
HIV pokonany – ale co to oznacza?
Aby zrozumieć, ile dzieli nas od komercjalizacji opisywanej terapii, warto zadać sobie pytanie, co tak naprawdę oznacza bycie “wyleczonym z HIV”. Trudno jest jednoznacznie udowodnić, że ktoś jest “wyleczony z HIV”, ponieważ sam wirus może pozostawać ukryty wewnątrz komórek odpornościowych przez długi czas (nie wiadomo jaki), a dostępne metody wykrywania patogenu są ograniczone. Można zatem sprawdzać poziom wirusa u “wyleczonych” pacjentów po roku, dwóch, pięciu czy dziesięciu i uzyskiwać magiczne zero, ale to nie oznacza, że choroba nie wróci za jakiś czas.
W przypadku pacjentów “Londyn”, “Berlin”, a teraz “Düsseldorf” zastosowano przeszczep komórek macierzystych, który miał pomóc w walce z białaczką, natomiast odporność przeciwko HIV została nabyta “przy okazji”. Wiele wskazuje jednak, że sama terapia naprawdę działa.
W komórkach docelowych wirusa HIV znajduje się receptor CCR5. U wszystkich trzech wspomnianych pacjentów HIV-1 pozytywnych doszło do przeszczepu komórek macierzystych od dawcy z rzadką, ale naturalną mutacją genu CCR5. Osoby takie mają niższą lub zerową ekspresję receptora CCR5 w swoich komórkach, co w praktyce oznacza ochronę przed niektórymi szczepami wirusa HIV. Po przeszczepie komórek macierzystych, biorca zyskuje cechy układu odpornościowego dawcy, czyli stają się odporni na wirusa.
Pacjent, którego tożsamość nie została ujawniona, był HIV-1 pozytywny i pozostawał pod opieką lekarzy ze Szpitala Uniwersyteckiego w Düsseldorfie przez ponad dziewięć lat po jego przeszczepie w lutym 2013 r. Cierpiał na ostrą białaczkę szpikową, rodzaj nowotworu złośliwego atakującego szpik kostny, który odpowiada za produkcję komórek krwi i komórek odpornościowych. Pacjentowi “Düsseldorf” zaprzestano podawanie leków przeciwwirusowych na HIV w listopadzie 2018 r., gdyż był to jedyny sposób, by dowiedzieć się, czy terapia działa. Cztery lata później, w organicznie pacjenta nie wykryto żadnych śladów HIV zdolnych do infekcji, a poziom naturalnych przeciwciał specyficznych dla HIV-1 systematycznie malał. To naturalna reakcja organizmu, który nie ma już kontaktu z patogenem.
Materiał genetyczny wirusa HIV był w większości niewykrywalny, z wyjątkiem minimalnych śladów wykrytych w niektórych próbkach krwi i tkanek limfatycznych. To według lekarzy mocny dowód potwierdzający, że pacjent został wyleczony z HIV-1.
Czytaj też: Lek na HIV coraz bliżej! Ruszyły badania przełomowej terapii genowej
Co to właściwie oznacza? Czy przeszczep komórek macierzystych może być traktowany jako “lek na HIV”? Niestety, jest na to zdecydowanie za wcześnie. Wciąż nie wiemy, czy wirus nie “obudzi” się po jakimś czasie, a jedynym sposobem, by się o tym przekonać, jest cierpliwie poczekać. Problemem jest wciąż duża toksyczność przeszczepu komórek macierzystych, który wymaga leków immunosupresyjnych, czyli tłumiących odporność. To może potencjalnie prowadzić do licznych i groźnych infekcji.
Na ten moment przeszczep komórek macierzystych nie jest obarczony niskim ryzykiem i nie jest łatwo skalowany, więc nie należy traktować go jako alternatywy dla pacjentów cierpiących na HIV. Badanie służy jednak jako kierunkowskaz i dowód, że terapie oparte na edycji genów (związanych m.in. z receptorem CCR5) wydają się być kluczem do pokonania HIV.