Utrata wzroku, szczególnie spowodowana uszkodzeniem rogówki, stanowi jedno z największych wyzwań współczesnej okulistyki. Liczne próby rozwiązania tego problemu ograniczały się do transplantacji rogówki, co wiąże się z licznymi trudnościami, takimi jak brak odpowiednich dawców czy ryzyko odrzutu przeszczepu. Wkrótce może się to zmienić.
Czytaj też: Genetyczne nożyczki faktycznie działają! Terapia CRISPR przywraca wzrok
Przeszczep komórek macierzystych znacznie poprawił niewyraźne widzenie u trzech osób z poważnym uszkodzeniem rogówki. Badanie kliniczne, które odbyło się w Japonii, jest pierwszym tego typu badaniem na świecie i znaczącym postępem w badaniach nad komórkami macierzystymi.
Dwa lata po operacji nie pojawiły się żadne poważne obawy dotyczące bezpieczeństwa, a patrząc z zewnątrz, wszystkie trzy rogówki wyglądają znacznie bardziej przejrzyście niż kiedyś. W badaniu wzięło udział czterech uczestników, z których wszyscy cierpią na zaburzenie powodujące gromadzenie się tkanki bliznowatej na rogówce, zwane niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki (LSCD).
Przywracanie wzroku to już nie science fiction, a realny cel medycyny
Czterej pacjenci wzięli udział w eksperymentalnym programie leczenia prowadzonym przez Uniwersytet w Osace. Ich schorzenia, spowodowane m.in. urazami chemicznymi czy chorobami autoimmunologicznymi, uniemożliwiały normalne widzenie. Dzięki zastosowaniu nowatorskich metod leczenia trzech z nich odzyskało zdolność widzenia na poziomie umożliwiającym codzienne funkcjonowanie. Jak podkreślają badacze, to dopiero początek drogi, ale wyniki opisane w czasopiśmie The Lancet są niezwykle obiecujące.
Czytaj też: Eksperymentalny lek hamuje utratę wzroku. Ważny szczególnie dla jednej grupy osób
Obecnie osoby z LSCD w jednym oku mogą mieć chirurgicznie usuniętą tkankę bliznowatą i zastąpioną kawałkiem zdrowej rogówki z drugiego oka. Jednak jeśli utrata komórek macierzystych rąbka rogówki obejmuje oboje oczu, konieczny jest przeszczep od dawcy. Warto nadmienić, że spośród 12,7 miliona osób na świecie, u których występuje utrata wzroku związana z rogówką, przeszczepy są dostępne tylko dla 1 na 70.
Metoda, którą zastosowano, różni się od tradycyjnych przeszczepów rogówki. Zamiast polegać na dawstwie organów, naukowcy opracowali technikę regeneracji komórek rogówki z wykorzystaniem zaawansowanych technologii hodowli komórkowej. W wyniku procesu przekształcono indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC) w funkcjonalne komórki nabłonka rogówki. Powstałe w ten sposób arkusze komórek nabłonka rogówki (iCEPS) były następnie przeszczepiane na oczy pacjentów. Co istotne, procedura ta eliminuje potrzebę dopasowywania antygenów HLA, co znacząco zmniejsza ryzyko odrzutu przeszczepu.
Użycie komórek macierzystych stanowi istotny przełom. Proces hodowli i transplantacji oparto na naturalnych mechanizmach rozwoju oka, co pozwoliło stworzyć struktury o wysokiej kompatybilności biologicznej z tkankami pacjentów. Dodatkowo, zastosowanie minimalnej dawki leków immunosupresyjnych ograniczyło ryzyko powikłań.
Badania kliniczne trwały dwa lata, a ich wyniki są budujące. Trzech pacjentów doświadczyło znacznej poprawy jakości widzenia, co potwierdzono zarówno w testach okulistycznych, jak i w subiektywnych ankietach oceniających jakość życia. Pacjenci ci odzyskali możliwość wykonywania wielu codziennych czynności, które wcześniej były dla nich niedostępne. Czwarty pacjent, choć początkowo odczuł poprawę, powrócił do stanu pierwotnego, co wskazuje na konieczność dalszych badań nad dostosowaniem terapii do bardziej zaawansowanych przypadków.
LSCD to nie jedyny obszar, w którym potencjał terapii komórkowych może znaleźć zastosowanie. Naukowcy przewidują, że podobne metody mogą być wykorzystane w leczeniu innych chorób oczu, takich jak zwyrodnienie plamki żółtej czy jaskra. Odkrycie japońskich naukowców jest krokiem milowym w medycynie. W połączeniu z rozwijającymi się technologiami, takimi jak edycja genów czy inżynieria tkankowa, daje nadzieję na trwałe rozwiązania dla pacjentów z różnymi schorzeniami oczu. Plany zespołu z Uniwersytetu w Osace obejmują przeprowadzenie badań na większą skalę, co pozwoli zweryfikować skuteczność terapii i dopracować procedury.