Stwardnienie zanikowe boczne (SLA), czyli choroba Lou Gehriga, to nieuleczalna, postępująca choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do niszczenia komórek rogów przednich rdzenia kręgowego, jąder nerwów czaszkowych rdzenia przedłużonego oraz neuronów drogi piramidowej. Wpływa na neurony ruchowe, które kontrolują wszystkie mięśnie w organizmie – te związane z chodzeniem czy mówieniem, ale także i oddychaniem. W miarę jak neurony obumierają, pacjent traci kontrolę nad ciałem, co ostatecznie prowadzi do śmierci.
Czytaj też: Ten implant przywraca kontakt z ludźmi, którzy nie mogą mówić
Choroba, na którą cierpiał także Stephen Hawking, dotyka ok. 400 000 ludzi na całym świecie. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła kilka preparatów, które pomagają łagodzić objawy lub spowalniać postęp SLA, ale nie da się jej całkowicie wyleczyć. Wkrótce może się to zmienić dzięki przełomowej terapii Spinogenix.
SPG302 to wyjątkowy lek na SLA
SPG302 to unikalna tabletka przyjmowana raz dziennie, która regeneruje synapsy, czyli połączenia neuronów. Przywraca komunikację komórek nerwowych, cofając tym samym efekty SLA. Po obiecujących wynikach badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo terapii, FDA zaakceptowała wniosek firmy o kontynuowanie badań.
Czytaj też: Doustna insulina coraz bliżej. Testy ruszają w przyszłym roku
Wczesne badania kliniczne SPG302 w Australii z udziałem zdrowych dorosłych wykazały, że jest dobrze tolerowany i zapewnia poziomy terapeutyczne odpowiadające wynikom obserwowanym w przedklinicznych modelach zwierzęcych. SPG302 otrzymał w 2021 r. od FDA status leku sierocego (Orphan Drug Designation, ODD), czyli takiego którego koszt opracowania i wprowadzenia na rynek nie zostałby zwrócony z przewidywanej sprzedaży. Spinogenix rozpoczął podawanie pacjentom z SLA eksperymentalnych tabletek w kwietniu 2024 r. i wzbudził duże zainteresowanie osób chcących wziąć udział w badaniu.
Jeżeli preparat okaże się skuteczny, będzie to przełomowy moment w historii walki z SLA. Synaptyczna aktywność regeneracyjna SPG302 stanowi pierwsze w swojej klasie podejście do leczenia SLA i ma potencjał odwrócenia spadku funkcji poznawczych, oddechowych i motorycznych, a potencjalnie nawet – całkowite cofnięcie choroby.
Dr Stella Sarraf, CEO i założycielka Spinogenix, mówi:
Unikalne podejście SPG302 do regeneracji synaps oferuje zasadniczo inną modalność leczenia, skupiając się na utracie synaps, która jest kluczowa dla SLA. Obecne metody leczenia nie zaspokajają w wystarczającym stopniu potrzeb pacjentów z SLA, ponieważ samo spowolnienie postępu choroby to za mało. Jesteśmy zaangażowani w rozwój SPG302 z nadzieją na dostarczenie nowej, transformacyjnej terapii, która może znacząco poprawić życie osób walczących z tą wyniszczającą chorobą.
Nie wiadomo, kiedy możemy spodziewać się wyników przeprowadzanych badań, nie mówiąc już o potencjalnym wprowadzeniu leku na rynek. Wiele wskazuje, że warto czekać, a postępy w badaniach klinicznych można śledzić na bieżąco tutaj.