Choroba Alzheimera to nieodwracalne i postępujące zaburzenie mózgu, które dotyka blisko 40 mln ludzi na świecie, w tym 350 tysięcy Polaków. Stopniowo niszczy pamięć i umiejętności myślenia, a ostatecznie także zdolność do wykonywania prostych zadań. Chociaż konkretne przyczyny choroby nie są znane, u pacjentów obserwuje się zmiany w mózgu, m.in. powstawanie blaszek amyloidowych czy splątków neurofibrylarnych (białka tau), które powodują utratę neuronów i połączeń między nimi.
Czytaj też: O krok od przełomu w walce z chorobą Alzheimera. Ten człowiek jest na nią odporny
Lek donanemab, który będzie sprzedawany pod handlową nazwą Kisunla, ma postać zastrzyku przeciwciał monoklonalnych podawanego co cztery tygodnie. FDA zatwierdziła go do stosowania u dorosłych z wczesnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną postacią alzheimera. Kisunla jako pierwszy lek na świecie celuje w beta-amyloid, który przyczynia się do powstawania blaszek. W ubiegłym roku FDA zatwierdziła lek na chorobę Alzheimera o nazwie Leqembi, którego mechanizm jest jednak inny.
Pierwszy lek na chorobę Alzheimera ukierunkowany na blaszki amyloidowe
Skuteczność Kisunla została oceniona w badaniu klinicznym z udziałem 1736 osób, które otrzymywały nowy lek lub placebo przez 72 tygodnie. Potwierdzono, że donanemab spowalnia postęp choroby Alzheimera o ok. 35 proc. po 18 miesiącach w porównaniu z placebo. Spadek mierzono za pomocą klinicznej skali oceny demencji (iADRS), która koncentruje się na tym, jak pacjenci radzili sobie w sześciu kategoriach, m.in. pamięci, orientacji, rozwiązywaniu problemów czy opiece osobistej.
Czytaj też: Złe wieści! Chorobą Alzheimera można się zarazić?!
Eli Lilly spodziewa się, że gdy amyloid osiągnie u pacjentów bardzo niski poziom, będą mogli oni odstawić lek. Nie wiadomo jednak po jakim czasie tak się stanie oraz czy zmiana będzie trwała, czy też możliwe są nawroty choroby.
Warto jednak pamiętać, że podobnie jak inne leki tej klasy, Kisunla ma potencjalnie zagrażające życiu skutki uboczne, w tym nieprawidłowości obrazowe związane z amyloidem (ARIA). Najczęściej objawiają się one obrzękiem mózgu i krwawieniem. Chociaż większość przypadków zidentyfikowanych w badaniu była łagodna, odnotowano trzy zgony osób, którym podano lek.
U pacjentów będących homozygotami ApoE ε4 częstość występowania ARIA jest wyższa w porównaniu z heterozygotami i osobami niebędącymi nosicielami tego genu. Przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać badanie w celu określenia statusu ApoE ε4, aby określić ryzyko wystąpienia ARIA.
Według Eli Lilly, roczna terapia Kisunla będzie kosztować 32 tys. dol. W zeszłym roku Centers for Medicare and Medicaid Services poinformowało, że zapłaci za nowe leki na chorobę Alzheimera, które otrzymają pełną certyfikację FDA. Kisunla jest dopiero drugim obok Leqembi lekiem dla pacjentów z alzheimerem.