Na całym świecie co 35 sekund ktoś zapada na białaczkę – w Polsce co godzina. Na oddziałach hematologicznych przebywają zarówno dzieci, młodzież, jak i ludzie starsi. Około 35 proc. z nich umiera. Szczególnie dramatycznie wygląda to u dzieci – część z nich odchodzi zaledwie kilka godzin po rozpoznaniu ostrej białaczki szpikowej. „Od 40 lat mniej więcej raz w tygodniu przyjeżdża do naszej kliniki chory z tą chorobą. My mamy takie wewnętrzne powiedzenie, że jeśli w ciągu tygodnia jest zgłoszenie tylko jednego chorego, to w następnym będzie ich na pewno dwóch. I to się od lat sprawdza” – opowiada prof. Aleksander Skotnicki, kierownik Katedry Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego i ordynator Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Zbuntowane białe krwinki
Ostra białaczka szpikowa to nowotwór tkanki wypełniającej nasze kości, czyli szpiku kostnego. Jego zadaniem jest m.in. produkcja białych krwinek. Białaczka polega na tym, że komórki te zaczynają się namnażać w sposób niekontrolowany. Białe krwinki trafiają do krwiobiegu, zanim dojrzeją na tyle, by móc spełniać swoją funkcję. Nie potrafią bronić naszego organizmu przed infekcjami, a z czasem zaczynają kumulować się i wypierać zdrowe komórki. Choroba postępuje bardzo szybko.
Na doprowadzenie pacjenta do śmierci niekiedy wystarczy kilka tygodni. Ostra białaczka szpikowa początkowo przypomina zwykłe przeziębienie. Chorzy uskarżają się na osłabienie, bóle kończyn, gorączkę, powiększone węzły chłonne. Niestety, na ogół zgłaszają się do lekarza dopiero wtedy, kiedy choroba jest już zaawansowana.
„Zdarzają się przypadki, że chorzy umierają jadąc do nas albo po paru dniach spędzonych na oddziale. Jeszcze inni odchodzą po paru godzinach w klinice. Jest to najcięższa ze wszystkich chorób onkologicznych i to od chwili rozpoznania. Gdy niewydolny staje się bardzo ważny organ, jakim jest szpik kostny, stanowi to wielki problem dla organizmu. Nie można żyć bez czerwonych krwinek, bo następuje niedotlenienie; nie można żyć bez płytek krwi, bo zaczną się krwawienia; nie można też żyć bez białych krwinek, bo pojawią się infekcje i wstrząs septyczny. To wszystko sprawia, że kiedy przyjmujemy tych chorych, są oni »na ostatnich nogach« lub wręcz na noszach, gorączkujący, z dusznością i bardzo osłabieni” – tłumaczy prof. Skotnicki.
Kto nie może zostać dawcą komórek?
Zanim zarejestrujemy się w bazie, warto sprawdzić wymagania, jakie musimy spełnić. Dawcami nie mogą zostać osoby ważące mniej niż 50 kg, cierpiące na cukrzycę, sarkoidozę i inne schorzenia autoimmunologiczne, chorobę Creutzfeldta-Jakoba, epilepsję i schorzenia neurologiczne, depresję wymagającą leczenia farmakologicznego, chorobę Hashimoto i inne zaburzenia czynności tarczycy oraz ci, którzy cierpią na choroby o nieznanej etiologii. Dyskwalifikowani są także pacjenci po przebytym zawale serca lub chorobie nowotworowej, leczeni hormonami z ludzkiej przysadki (np. hormonem wzrostu) oraz osoby uzależnione od leków, alkoholu lub narkotyków.
Leczenie skuteczne, ale groźne
Pierwsze dane na temat białaczki pochodzą z XIX wieku. Jej przewlekłą postać opisał niemiecki patolog Rudolf Virchow. Nie znaczy to jednak, że białaczka jest produktem naszej cywilizacji. Ludzie chorowali na nią znacznie wcześniej, uważając ją po prostu za „gorączkę”. Virchow także początkowo sądził, że ma do czynienia z ostrym zakażeniem bakteryjnym. Dotychczas nie udało się znaleźć pierwotnej przyczyny tej choroby.
Wiemy za to, jak ją skutecznie leczyć. Możemy niszczyć zmutowane komórki chemioterapią. Niestety, skutki uboczne są bardzo poważne. Pacjenci przeżywają katusze podczas leczenia. „Najczęściej stosujemy leki, które nie mają działania ukierunkowanego tylko na same komórki białaczkowe, ale uszkadzają też inne tkanki. Ponieważ krew dociera wszędzie, komórki nowotworowe są rozsiane po całym ciele. Efektem naszych działań jest niszczenie układu krwiotwórczego i odpornościowego, który i tak już jest wyczerpany z powodu białaczki. Musimy liczyć się z tym, że będzie to miało bardzo toksyczny wpływ na cały organizm pacjenta” – tłumaczy hematolog dr Tirgan Torosian.
Jednym z najbardziej zauważalnych skutków ubocznych leczenia jest wypadanie włosów. Powszechne są także zaburzenia metaboliczne, wymioty, mdłości, a także zaburzenia działania nerek czy wątroby. Na szczęście większość tych objawów w miarę zdrowienia ulega złagodzeniu, choć niestety nie u wszystkich pacjentów.
Szpik ratuje życie
Ostatnią deskę ratunku stanowi przeszczep komórek macierzystych, zwany powszechnie transplantacją szpiku. „Decydujemy się na to, gdy wszystkie inne metody leczenia zawiodły. Prawdopodobieństwo wyjścia z choroby po zastosowaniu przeszczepu wzrasta z 40 proc. do 60, a nawet 80 proc.” – opowiada dr Torosian. W ten sposób można leczyć wiele poważnych chorób, takich jak ciężkie wrodzone niedobory odporności u dzieci, białaczki przewlekłe oraz chłoniaki.
Najczęściej jednak przeszczep ratuje życie chorych na ostrą białaczkę szpikową. Podczas transplantacji ich chory układ krwiotwórczy zostaje zastąpiony zdrowym, pochodzącym od dawcy. „Na podstawie mojej 40letniej praktyki mogę powiedzieć, że większość chorych – około 60–70 proc. – którzy byli poddani przeszczepowi, wyszła z choroby i pozostała zdrowa przez wiele lat. Natomiast ci, którzy byli zakwalifikowani do przeszczepu, a nie zostali mu poddani, bo nie znalazł się dawca, niestety umierają. Tylko 20 proc. takich chorych wraca do zdrowia na wiele lat” – mówi prof. Skotnicki.
Największą bazę potencjalnych dawców komórek macierzystych posiada Fundacja DKMS. W Polsce jest to ok. 840 tys. osób, na całym świecie blisko 26 mln. Mimo tych imponujących liczb, tylko 5 proc. biorców znajduje odpowiedniego dawcę, a zaledwie jeden na stu potencjalnych dawców szpiku ma okazję uratować komuś życie. To zjawisko jest związane z ogromną różnorodnością antygenów zgodności tkankowej (HLA). To cząsteczki obecne na naszych komórkach, stanowiące biochemiczny „dowód osobisty” organizmu. Przeszczepić szpik można tylko od dawcy, który ma bardzo podobny zestaw HLA do biorcy.
Dlatego tak ważna jest liczba osób zarejestrowanych w bazach dawców szpiku. Wbrew powszechnemu przekonaniu ponad 75 proc. przeszczepów nie pochodzi od osób spokrewnionych z chorym. „Zwykle mamy jedno, góra troje rodzeństwa, więc statystycznie częściej trafia się dawca niespokrewniony niż spokrewniony. Ale oczywiście poszukiwania zaczynamy od rodziny. Może się jednak okazać, że pomimo zgodności HLA u rodzeństwa są inne czynniki, które nie pozwalają na wykonanie przeszczepu. Wtedy trzeba znaleźć dawcę niespokrewnionego” – wyjaśnia dr Torosian. Nawet rodziny wielodzietne nie dają gwarancji sukcesu. Dowodzi tego przypadek amerykańskiego pacjenta, który miał siedmiu braci. Wszyscy oni wykazywali zgodność HLA między sobą nawzajem, ale nie z chorym bratem. Mężczyzna nie doczekał się przeszczepu i zmarł.
Komórki z krwi albo z kości
Niemal każdy z nas może uratować życie choremu na białaczkę. Wystarczy się zarejestrować w bazie dawców – można to zrobić nawet nie ruszając się z domu. Na stronie internetowej Fundacji DKMS (www.dkms.pl) znajdziemy formularz, po którego wypełnieniu dostaniemy przesyłkę z dwiema pałeczkami przypominającymi nieco przerośnięte waciki do uszu. Pocieramy nimi wewnętrzną stronę policzka, po czym odsyłamy na adres fundacji. Potem dostajemy informację o umieszczeniu naszych danych w bazie dawców. Warto pamiętać o tym, że prośba o oddanie komórek może się pojawić zarówno po tygodniu, jak i po 20 latach. Dlatego rejestracja nie powinna być kaprysem, lecz przemyślaną decyzją.
Cudzy czy własny?
Większość transplantacji komórek macierzystych to tzw. przeszczepy allogeniczne. Wykorzystuje się w nich materiał pobrany od innej osoby. Czasem jednak można wykonać przeszczep autogeniczny – z własnych komórek pacjenta. Stosuje się go np. u chorych na nowotwory złośliwe, którzy muszą przejść agresywną chemioterapię. Lekarze pobierają od nich szpik przed rozpoczęciem leczenia i wszczepiają go ponownie po jego pomyślnym zakończeniu. Jest to stosunkowo bezpieczna metoda, która rzadziej daje powikłania niż przeszczep allogeniczny. Komórki szpiku – w odróżnieniu od innych – można stosunkowo długo przechowywać po zamrożeniu, nie uszkadzając ich przy tym.
Gdy okaże się, że możemy zostać dawcą, zostaniemy skierowani na badania takie jak EKG, badanie moczu i krwi, mające na celu określenie ogólnego stanu naszego zdrowia. Jeśli zostaniemy zakwalifikowani, zaczyna się procedura pobrania komórek. Obecnie lekarze posługują się jej dwiema odmianami, dobierając je zależnie od sytuacji biorcy i dawcy. W 80 proc. przypadków decydują się na pobranie komórek macierzystych z krwi obwodowej.
„Ta metoda nazywana jest aferezą i wygląda podobnie do oddawania krwi w stacjach krwiodawstwa. Dawca siada wygodnie na fotelu w ośrodku pobrania, jest w stanie pełnej świadomości i ma założone dwa dożylne dojścia na obydwu przedramionach. Z jednego dojścia pobierana jest krew, która trafia do tzw. separatora. Tam zostają z niej wydzielone krwiotwórcze komórki macierzyste. Następnie krew wraca do organizmu przez drugie dojście dożylne” – tłumaczy dr Torosian.
Na temat drugiej metody krąży wiele legend. Najbardziej popularną i zarazem fałszywą jest ta, jakoby pobranie komórek szpiku następowało z kręgosłupa. W rzeczywistości chodzi o nakłucie talerza kości biodrowej w dolnej części pleców. Zabieg odbywa się w znieczuleniu ogólnym i sterylnych warunkach oraz wyłącznie przy użyciu jednorazowego sprzętu. Pacjent przez kilka dni po pobraniu może odczuwać delikatny ból w miejscu ukłucia, jednak warto pamiętać, że wciąż jest to niczym w porównaniu z tym, co musiał znieść biorca podczas nieskutecznego leczenia. W przypadku obu metod dawca otrzymuje płatne w 100 proc. zwolnienie lekarskie oraz nie ponosi żadnych kosztów związanych z pobraniem komórek.
Zabić, żeby uratować
Podczas gdy dawca przechodzi przygotowania do zabiegu, układ krwiotwórczy biorcy zostaje niemal całkowicie zniszczony. Lekarze w ten sposób robią „miejsce” dla nowej, zdrowej tkanki, którą wyprodukują komórki macierzyste dawcy. Przeszczep w niczym nie przypomina np. transplantacji nerki. Komórki podaje się dożylnie i musi minąć trochę czasu, nim zaczną funkcjonować w szpiku biorcy. Im dłużej to trwa, tym gorsze jest rokowanie dla pacjenta – jego organizm nie może się wówczas bronić przed infekcjami.
Może też dojść do groźnych komplikacji. „Przeszczep komórek jest zabiegiem bardzo trudnym immunologicznie. Zmieniamy cały układ odpornościowy pacjenta. Jeśli nowe komórki potraktują organizm biorcy jako ciało obce, zaatakują go – to tzw. reakcja »przeszczep przeciwko gospodarzowi«. Choroba ta może być groźniejsza niż białaczka i niejeden chory na nią umiera” – tłumaczy Dorota Wójtowicz-Wielgopolan, rzeczniczka prasowa Fundacji DKMS Polska.
Dlatego tak ważne jest, by antygeny HLA biorcy i dawcy były jak najbardziej podobne do siebie. Jeśli chory znajdzie w bazie dawców swojego „genetycznego bliźniaka”, jego szanse na przeżycie rosną. „Zgodność genetyczna nie jest zależna od koloru skóry, pochodzenia, religii czy narodowości” – mówi prof. Skotnicki. Nasze komórki mogą uratować życie zarówno kilkuletniej dziewczynce, jak i wielkiemu umięśnionemu mężczyźnie. Jedno jest pewne – po przeszczepie ta osoba stanie nam się szczególnie bliska bez względu na to, kim była wcześniej.