Statystycznie co 10 dorosła osoba na świecie choruje na cukrzycę, chorobę charakteryzującą się wysokim poziomem cukru we krwi. Zarówno w cukrzycy typu 1, jak i typu 2, zmniejszenie zarówno ilości, jak i jakości produkujących insulinę komórek beta wysepek Langerhansa w trzustce powoduje wysoki poziom cukru we krwi. Niestety, żadna z wielu powszechnie stosowanych terapii cukrzycy nie jest w stanie zwiększyć liczby ludzkich komórek beta, a zatem nie może całkowicie odwrócić cukrzycy.
Czytaj też: Cukrzyca pokonana! Chińscy naukowcy użyli przełomowej terapii komórkowej
Na szczęście większość diabetyków ma pewne resztkowe komórki beta, które można zregenerować. Naukowcy z Mount Sinai Health System w Nowym Jorku i City of Hope w Los Angeles jako pierwsi na świecie zademonstrowali, że kombinacja dwóch leków może zwiększać liczbę ludzkich komórek produkujących insulinę in vivo nawet o 700 procent! Odkrycie opublikowane w czasopiśmie Science Translational Medicine może zaoferować lekarzom nowy, rewolucyjny sposób walki z cukrzycą.
Cukrzyca pokonana! Wystarczyło połączyć dwa leki
Nowa terapia obejmowała połączenie dwóch leków (tzw. terapia skojarzona). Pierwszym z nich jest harmina, naturalna cząsteczka występująca w niektórych roślinach, która działa poprzez hamowanie enzymu DYRK1A w komórkach beta. Drugim jest agonista receptora GLP1 – ten sam, do którego należy Ozempic i Wegovy, jedne z najbardziej “medialnych” leków ostatnich lat.
Czytaj też: Jaki jest najlepszy lek na odchudzanie? Ozempic zdetronizowany
Naukowcy przeszczepili niewielką liczbę ludzkich komórek beta myszom, które nie miały układu odpornościowego i które również służyły jako standardowy model cukrzycy typu 1 i typu 2. Myszy te leczono terapią skojarzoną, a ich cukrzyca została szybko odwrócona. Co zaskakujące, liczba ludzkich komórek beta wzrosła o 700 proc. w ciągu 3 miesięcy dzięki tej kombinacji leków! Nigdy wcześniej nie zaobserwowano tak uderzającego efektu terapeutycznego.
Prof. Adolfo Garcia-Ocaña z City of Hope mówi:
To pierwszy raz, kiedy naukowcy opracowali leczenie farmakologiczne, które udowodniono, że zwiększa liczbę dorosłych ludzkich komórek beta in vivo. Te badania dają nadzieję na wykorzystanie przyszłych terapii regeneracyjnych w celu potencjalnego leczenia setek milionów osób chorych na cukrzycę.
Aby dokładnie zmierzyć masę ludzkich komórek beta w przeszczepach wysepek, zespół zwrócił się do dr Sarah A. Stanley z Icahn Mount Sinai. Korzystając z zaawansowanego narzędzia do mikroskopii laserowej o nazwie iDISCO+, które skutecznie czyni biologiczną tkankę przezroczystą, dr Stanley zauważyła, że masa komórek beta została drastycznie zwiększona dzięki mechanizmom obejmującym zwiększoną proliferację, funkcję i przeżycie ludzkich komórek beta. Technologia ta umożliwiła po raz pierwszy dokładną i rygorystyczną ilościową ocenę przeszczepionych ludzkich komórek beta.
Wyniki są intrygujące, ale oczywiście, ponieważ przeprowadzono je na zwierzętach, wciąż jest wiele do zrobienia, zanim znajdą zastosowanie kliniczne. Jak dotąd, sama harmina przeszła niedawno fazę 1 badań klinicznych na ludziach, podczas której sprawdzono jej bezpieczeństwo i tolerancję, a inne inhibitory DYRK1A są planowane do badań na ludziach w przyszłym roku. Co być może najważniejsze, zespół wkrótce przeprowadzi eksperymenty z łączeniem leków regenerujących komórki beta z innymi, które modulują układ odpornościowy.
Prof. Adolfo Garcia-Ocaña podsumowuje:
Nasze badania torują drogę do wprowadzenia inhibitorów DYRK1A do badań klinicznych na ludziach i bardzo ekscytujące jest to, że jesteśmy blisko opracowania zupełnie nowej formy terapii dla pacjentów.